Учеными из Франции и США при помощи генной инженерии успешно вылечен пациенте страдающий тяжелым генетическим заболеванием крови – бета-талассемией. Ученым удалось встроить в клетки костного мозга пациента отсутствовавший у него нормальный вариант гена бета-глобина. После экспериментального лечения состояние больного улучшилось настолько, что он смог обойтись без регулярных переливаний крови, которые проводились ему начиная с трехлетнего возраста.

Бета-талассемия – деформация эритроцитов крови, обусловленная мутацией гена, кодирующего входящий в состав гемоглобина белок бета-глобин. Тяжелые формы бета-талассемии при отсутствии лечения приводят к гибели больного в раннем детстве. Вариантами лечения являются регулярные переливания крови, либо трансплантация костного мозга. Последний метод недоступен многим пациентам из-за невозможности найти подходящего донора.

Модифицированные клетки костного мозга пациента дали начало новой популяции эритроцитов, содержавших неповрежденный гемоглобин. Через 33 месяца после лечения нормальный гемоглобин составил около трети от уровня этого белка в крови больного, что позволило отказаться от регулярных переливаний крови.

Однако такой метод лечения таит в себе ряд опасностей. Одной из них является высокая вероятность развития у больных лейкоза – онкологического заболевания, вызванного бесконтрольным размножением неспециализированных клеток крови. По данным исследователей, у перенесшего экспериментальное лечение пациента наблюдается незначительное увеличение числа клеток-предшественников лейкоцитов. Тем не менее, ученые полагают, что на данный момент это отклонение не представляет угрозы для больного.